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原標(biao)題：國家(jia)市場監督管理(li)總局——（引題）

罕見病類特(te)醫食品將優先審(shen)評審(shen)批（主(zhu)題）

人民日(ri)報北京(jing)9月11日(ri)電（記(ji)(ji)者 林麗鸝(li)）記(ji)(ji)者近日(ri)從國家市(shi)場(chang)監督管(guan)理(li)總(zong)局獲(huo)悉：目前，市(shi)場(chang)監管(guan)總(zong)局已試運(yun)行“對(dui)臨床急需的罕見病類特殊醫(yi)學(xue)用(yong)途(tu)(tu)配方食品適用(yong)優先審(shen)評審(shen)批程(cheng)序”，并計劃在《特殊醫(yi)學(xue)用(yong)途(tu)(tu)配方食品注(zhu)冊(ce)管(guan)理(li)辦法》的修訂(ding)中(zhong)增加(jia)相關內容，將罕見病類特殊醫(yi)學(xue)用(yong)途(tu)(tu)配方注(zhu)冊(ce)審(shen)評時限從60個工(gong)作日(ri)縮(suo)短(duan)至(zhi)30個工(gong)作日(ri)，優先安排開展(zhan)現場(chang)核(he)查和抽樣檢驗。

特殊(shu)醫(yi)學用(yong)途配方食(shi)(shi)(shi)品(pin)（以下(xia)簡稱(cheng)“特醫(yi)食(shi)(shi)(shi)品(pin)”），是為了滿足進食(shi)(shi)(shi)受限、消化吸(xi)收(shou)障(zhang)礙(ai)、代謝(xie)紊亂或特定疾病狀(zhuang)態人(ren)群對(dui)營(ying)養素(su)或膳食(shi)(shi)(shi)的(de)特殊(shu)需要(yao)(yao)，專門加工配制而成的(de)配方食(shi)(shi)(shi)品(pin)。《第一批罕(han)見病目錄》包括苯丙酮尿癥（PKU）在內的(de)18種代謝(xie)障(zhang)礙(ai)罕(han)見病治(zhi)療(liao)過程(cheng)中需及時、終生、足量使用(yong)特醫(yi)食(shi)(shi)(shi)品(pin)，特醫(yi)食(shi)(shi)(shi)品(pin)是此類罕(han)見病臨床(chuang)治(zhi)療(liao)中的(de)主(zhu)要(yao)(yao)和核心(xin)治(zhi)療(liao)方式，PKU患(huan)者稱(cheng)之為“藥奶”。如未得到(dao)及時治(zhi)療(liao)，患(huan)者將面臨發育遲緩或倒退，甚至(zhi)致(zhi)殘(can)致(zhi)死的(de)嚴重后果(guo)。

市場(chang)(chang)監管總局在保證(zheng)產品(pin)(pin)食用安全有(you)(you)效(xiao)的基礎(chu)上，積(ji)極推動解決罕見(jian)(jian)病(bing)類(lei)特醫(yi)食品(pin)(pin)的可及性。鑒于罕見(jian)(jian)病(bing)類(lei)特醫(yi)食品(pin)(pin)主要(yao)源于境外、國內相關研發基礎(chu)薄弱的現狀，市場(chang)(chang)監管總局深入臨床(chuang)醫(yi)療機構(gou)詳細了解罕見(jian)(jian)病(bing)診療、特醫(yi)食品(pin)(pin)使用以(yi)及病(bing)患愈后隨訪有(you)(you)關情況，組織相關權威機構(gou)和(he)專家研究完善罕見(jian)(jian)病(bing)類(lei)特醫(yi)食品(pin)(pin)研發、生產銷售以(yi)及上市后跟蹤評估等環節要(yao)求，鼓勵(li)企(qi)業(ye)聯合醫(yi)療機構(gou)加(jia)大研發投(tou)入，切實(shi)保證(zheng)產品(pin)(pin)配(pei)方科學(xue)、有(you)(you)效(xiao)。