罕見病用藥無人種差異可直接進口

5月23日，國家藥品(pin)監督管理(li)局、國家衛生健康(kang)委員會聯合發(fa)布(bu)《關于優(you)化藥品(pin)注冊(ce)審評審批有(you)關事(shi)宜的公告(gao)》明(ming)確，對于境(jing)外(wai)(wai)已上市的防(fang)治嚴重危及生命且尚無有(you)效治療手段疾病及罕(han)見病的藥品(pin)，進口藥品(pin)注冊(ce)申(shen)請人經(jing)研究認為不存在(zai)人種差異的，可提交境(jing)外(wai)(wai)取得(de)的臨床(chuang)試驗數據，直(zhi)接申(shen)報藥品(pin)上市注冊(ce)申(shen)請。

《公告》指出，取消進(jin)口藥(yao)品(pin)(pin)再(zai)注冊核檔程序，進(jin)口藥(yao)品(pin)(pin)再(zai)注冊申請受(shou)理后(hou)，全(quan)部資(zi)料轉交藥(yao)審(shen)(shen)中心審(shen)(shen)評(ping)審(shen)(shen)批(pi)。對于藥(yao)品(pin)(pin)臨(lin)床試(shi)驗(yan)(yan)所用(yong)藥(yao)品(pin)(pin)的(de)檢(jian)(jian)驗(yan)(yan)工(gong)作，將基(ji)于產品(pin)(pin)安全(quan)性風險控制的(de)需要展開。經(jing)評(ping)估(gu)認(ren)(ren)為無(wu)(wu)需檢(jian)(jian)驗(yan)(yan)的(de)，不(bu)再(zai)通知開展檢(jian)(jian)驗(yan)(yan)工(gong)作。2017年12月1日前(qian)受(shou)理的(de)藥(yao)品(pin)(pin)臨(lin)床試(shi)驗(yan)(yan)申請，藥(yao)審(shen)(shen)中心經(jing)評(ping)估(gu)認(ren)(ren)為無(wu)(wu)需檢(jian)(jian)驗(yan)(yan)的(de)，將通知相關檢(jian)(jian)驗(yan)(yan)機構(gou)終止檢(jian)(jian)驗(yan)(yan)并(bing)繼(ji)續審(shen)(shen)評(ping)審(shen)(shen)批(pi)工(gong)作;已作出不(bu)符合規定(ding)檢(jian)(jian)驗(yan)(yan)結論的(de)，藥(yao)審(shen)(shen)中心不(bu)批(pi)準其臨(lin)床試(shi)驗(yan)(yan)申請。

5月22日，國家(jia)衛生健(jian)康委(wei)(wei)員(yuan)會、科技部等5部委(wei)(wei)聯合(he)制定的《第一批罕見(jian)病目(mu)錄(lu)》正式發布，共收(shou)錄(lu)白化病、戈謝病、卡爾(er)曼綜合(he)征(zheng)、馬凡綜合(he)征(zheng)、血友病等121種疾病。(記(ji)者劉志勇)